Sajtóközlemény
Leiden, 2009 augusztus 31.
A Prosensa holland központtal működő biofarmakológia cég, amelynek homlokterében RNS módosításon alapuló gyógyszerek gyártása áll, sikerrel használja a TREAT-NMD regisztrációs adatbázist a PRO-051 vegyület II./III. fázisú klinikai kipróbálásának tervezéséhez.
A Prosensa most fejezte be az ide vonatkozó I/II szintű klinikai teszteket. Az új II./III. tesztek megkezdését a jövő évre tervezik. A PRO-051 vegyület (2' o-metil-antiszenz oligoribonukleotid, kémiailag védet rövid RNS darabkák - a szerk.) a disztrofin gén specifikus mutációs helyéhez kapcsolódik, amely a DMD betegség kialakulásának 13%-áért felelős. A vizsgálatokhoz olyan genetikai mutációval rendelkező betegeket kellett kiválasztani, akik mutációja alkalmas az 51-es exon átugrását eredményező PRO-051 hatásának felmérésére. (A Prosensa újabb antisense oligoi a következő exonokat távolítják el: 43, 44, 45, 46, 50, 52, és 53. A vastagon szedettek elsőbbséget élveznek kereskedelmi okokból. - a szerk.)
A TREAT-NMD nemzetközi adatbázis tartalmazza a DMD betegek mutációjára vonatkozó pontos információikat, továbbá a korukat, az alkalmazott kezeléseket, és gyógyszereket. Ennek alapján a Prosensa 21 országból kb. 300 beteget választott ki , akik megfelelnek a kritériumoknak. A hazai adatbázisokon keresztül fognak a betegekkel kapcsolatot tartani. 50 potenciális kísérleti hely, klinikai központ került kiválasztásra. Mind a betegekkel, mind a kiválasztott klinikai központokkal a kapcsolattartás folyamatos lesz. (Nincs részletesebb információnk! - a szerk.)
A Prosensa kutatási vezetője, Dr. Giles Campion szerint a betegtoborzás nagyon drága és időigényes folyamat. A TREAT-NMD adatbázis segítségével viszont a folyamat felgyorsul, és a kezelések hamarabb válnak hozzáférhetővé a betegek számára, nyilatkozta a témavezető.
Hanns Lochmüller, a TREAT-NMD betegadatbázis vezetője örömét fejezte ki, hogy a Prosensa hasznosnak ítéli együttműködést. A cégek részére az adatbázis nem egy egyszerű statisztika, hanem valós regisztrált betegeket jelent, akik klinikai kipróbálásokra toborozhatók, és azonnal kezelésbe vonhatók. A betegek személyiségi jogai nem sérülnek, mert az adatvédelmi és etikai törvényeknek megfelelően személyes információk nem kerülnek a cég birtokába.
A Prosensa és a TREAT-NMD konzorcium részt vesz, képviselteti magát a World Muscle Society Conference rendezvényen Genovában, 2009. szeptember 9-12 között.
