Esély a gyógyulásra

A TREAT-NMD (Translational Research in Europe for the Assessment and Treatment of Neuromuscular Diseases) nemzetközi konzorcium célja a legújabb kutatási eredmények alapján hatékony ápolási eljárások kidolgozása a neuromuszkuláris betegségekben szenvedő betegek részére.
Az Európai Unió által alapított konzorciumhoz 11 európai országból 21 partner szervezet csatlakozott. A világon az első ilyen jellegű hálózat összefogja Európa legjobb, neuromuszkuláris betegségekkel foglalkozó szakembereit. A konzorcium tagjai között megtalálhatóak a szakterületen aktív betegszervezetek és a gyógyszeripari cégek képviselői is.
2007 Januárjától az azóta világszerte követendő modellé vált betegadatbázis regisztrációt az INSERM U827 koordinálja. 2008-ban számos ország (Ausztrália, Kanada, Csehország, Lengyelország, Portugália, Japán, Ukrajna, USA) csatlakozásával létrejött a határok nélküli globális betegadatbázis.

Belépés a TREAT-NMD adatbázisba: kérdőívek itt a jobboldali menüben!

Kapcsolat:

Dr. Garami Márta, TREAT-NMD adatbázis kezelő munkatárs. (Országos Környezetegészségügyi Intézet, Molekuláris Genetikai és Diagnosztikai Osztály). Kérdéseikkel megkereshetnek a garami.marta@oki.antsz.hu címen.
A TREAT-NMD konzorcium magyar partnere az Országos Környezetegészségügyi Intézet, Molekuláris Genetikai és Diagnosztikai Osztály, 1097 Budapest, Gyáli út 2-6. tel: 06-1 476-1362, fax: 06-1 215-0148, Email: oki.molgen@oki.antsz.hu

Friss topikok

Translational Research in Europe for the Assessment and Treatment of Neuromuscular Diseases

2009.11.30. 14:03 esély a gyógyulásra

TREAT-NMD Advisory Committee for Therapeutics - Orvosi Tanácsadó Bizottság

Címkék: klinikai kipróbálás tact

27 November 2009
TREAT-NMD newsletter no. 67

Az alábbiakat azért érdemes elolvasni, hogy többet tudjunk a TREAT-NMD működéséről, és a jövő lehetőségeiről.

A neuromuscularis betegségekkel összefüggő gyógyító terápiákkal kapcsolatosan sok ígéretes kutatási eredményt publikálnak tudományos fórumokon és folyóiratokban, de ezek kis hányada kerül tényleges klinikai kipróbálásra. Az eredmények közül kiválasztani megfelelőket nagy kihívás mind a szakma, mind a szponzorok számára.  
 
TACT, TREAT-NMD Advisory Committee for Therapeutics, olyan szakértői testület, amelyet a TREAT-NMD hozott létre azzal a céllal, hogy a neuromuscularis betegségek terápiás kidolgozását segítse a megfelelő gyógyszerjelöltek kiválasztásával ezzel is felgyorsítva klinikai kipróbálások eredményességét.  Ennek eléréshez a TACT átlátható iránymutatást és tanácsadást ad a fejlesztőknek, hogy az ígéretes gyógyszerjelöltek mielőbb klinikai kipróbálásra kerüljenek. Ezért a preklinikai kutatásokban eredményeket elért klinikusok és kutatók felvehetik a kapcsolatot a TACT-tal, hogy a klinikai kipróbáláshoz minden igényt kielégítően előkészíthessék kutatási eredményeket. Ugyanakkor a TACT várják a gyártók és betegszervezetek jelentkezését is, akik tanácsokért fordulhatnak a testülethez.
 
A TACT erőssége a szigorú, független felügyelési folyamat és szakértőinek rátermettsége. A bizottság elnöke, Cristina Csimma, és a 8 szakemberből álló vezetői testület a következetes és folyamatos értékelés során minden számba jöhető gyógyszerjelölt megfelelőlégét vizsgálja. Munkájuk során konzultálnak további 35 speciális területen működő szakemberrel (legfontosabbak: preklinika, klinika, etika, gyógyszerkémia, orvosi kémia, klinikai kipróbálás szervezés területek).
 
A TACT a TREAT-NMD és a betegszervezetek, az ipar és az akadémikusok közötti megbeszélések során megállapították, hogy a neuromuscularis területen nincs hatékony, állandó, elfogulatlan módszer az új és már meglévő gyógyszerjelöltek terápiába vonására vonatkozóan. A neuromuscularis közösségnek szüksége van pártatlan, szakmaiságon alapuló tanácsadásra az ígéretes gyógyszerjelöltek kiválasztását illetően, és a TACT ezt szeretné nyújtani számára.
 
Az induló, és korántsem teljes listán 40 gyógyszerjelölt kapott helyet. A gyógyszerregisztrálás folyamata azonban összetett, sokféle szakember együttes munkáját igényli, és multidiszciplináris megközelítést igényel, amiből nem hiányozhat a gyógyszergyártáshoz szükséges know-how sem. A TACT nélkülözhetetlen felkészítési, oktatási eszközök téren is.  
 
A gyógyszerjelölteket kérvényezők számára részletes és teljes körű követelményrendszert biztosít a TACT. A bizottság nem „mehet/ nem mehet” alapon működik, hanem lehetőséget ad a kérvényezők számára a kipróbáláshoz és regisztrációhoz szükséges tervezéshez, illetve rávilágít a nehézségekre és a lehetséges megoldásokra.
 
A TACT felügyeli a jövőben az új megközelítéseket is, amelyek még nincsenek tesztelve, és szigorúbb követelményeknek kel megfelelniük, és a már elfogadott gyógyszerek újcélú alkalmazását. A cél mindkét esetben a lehetséges terápia megvalósításának segítése a klinikai kipróbáláson és a gyógyszer regisztráción keresztül.
 
A TACT félévenként ülésezik. Most hívják fel az érdekelt feleket, nyújtsák be kérelmüket, hogy az első bizottsági ülésen tárgyalhassák azt. A TACT a kérvény összeállításánál a lehető legátfogóbb információk elérésére törekedett. Az angol nyelvű kérvény letölthető a  www.treat-nmd.eu/TACT/ oldalról. Az érdeklődők Emma.Heslop@ncl.ac.uk címen tudathatják a titkársággal jelentkezési szándékukat. A kitöltött jelentkezést 2009. december 15. 5pm. –ig (GMT) kell benyújtani, hogy az első áttekintő megbeszélésen szerepelhessenek.
 
A TACT a kiválasztott első 2-3 legmegfelelőbb jelentkező kérelmét végleges jóváhagyásra továbbítja a bizottsági ülésre, de minden jelöltet értesítést kap 2009. december 30-ig. Az első TACT megbeszélésre 2010. február 6-8-án kerül sor Rómában. Az értékelést a jelentkezők kb. 6 héttel a találkozó után kapják meg, és a rövidített, kivonatos, nem titkos változat két hónapon belül a TREAT-NMD honlapra is felkerül.
 
A jóváhagyási folyamat az alábbi fő pontokra fókuszál: tudományos racionalitás, megfelelés, a preklinikai tanulmányok helyes értelmezése, biztonsági és toxikológiai eredmények, alkalmazás és kinetika, előállítási költség és ellátás, a projekt elhelyezése a klinikai tervben, szabályozási megfontolások.
 
TACT különböző csoportokat szeretne támogatni. A kutatókat, akiknek figyelmet érdemlő preklinikai eredményeik vannak, tanáccsal lát el, a klinikusok számára perspektívát nyújt a gyógyszerfejlesztés nem klinikai aspektusairól. Mindenki számára információt ad a klinikai kipróbálások szervezéséről, finanszírozásról és engedélyezésről, hozzáférést biztosít más TREAT-NMD forrásokhoz. Együttműködik a gyártókkal, és reméli, hogy hasznos információkkal fog szolgálni számukra a cél NMD közösségről. Végezetül együttműködik a finanszírozókkal, és megmutatja, milyen értékesen tud hozzájárulni dötnséhozatalukhoz.

1 komment

A bejegyzés trackback címe:

https://treat-nmd.blog.hu/api/trackback/id/tr491563381

Kommentek:

A hozzászólások a vonatkozó jogszabályok  értelmében felhasználói tartalomnak minősülnek, értük a szolgáltatás technikai  üzemeltetője semmilyen felelősséget nem vállal, azokat nem ellenőrzi. Kifogás esetén forduljon a blog szerkesztőjéhez. Részletek a  Felhasználási feltételekben és az adatvédelmi tájékoztatóban.

Asi 2009.12.05. 14:39:12

Kedves Márta. Arra lennék kíváncsi a 40-gyogyszerjelöltek között szerepel-e az AICAR,a GW1516,vagy a mesterséges follisztatin?
süti beállítások módosítása