A kezelés lényege:Az 51 exon átugratását előidéző antiszensz oligonukleotidok (AON) adása szubkután 5-16 éves betegeknek. A kezelés célja: A kezeléstől 10-20-30%-os disztrofin termelődést várnak. A legmagasabb, 300 mg-os dózis (AON) sem haladja meg azt a…