November megkeresett bennünket a TREAT-NMD konzorciummal együttműködő gyógyszercég képviselője. Magyarországon hat másik kiválasztott ország mellett lehetőségünk lett volna részt venni azon a klinikai kipróbáláson, amelyről már 2009 márciusában folytak tárgyalások, ahogy…
Translational Research in Europe for the Assessment and Treatment of Neuromuscular Diseases
2010.11.23. 16:22
Kimaradtunk...
Címkék: klinikai kipróbálás szeroid
3 komment
2010.01.19. 11:46
Klinikai kipróbálások
Címkék: sma dmd klinikai kipróbálás
Az alábbi tábláz a 2010 (2011) évre tervezett klinikai kipróbálások összefoglalása. A TREAT-NMD betegregisztráció és a magyar intézetek regisztrációja (CTSR) a kirpóbálásokon való részvételhez elengedhetetlen, de nem elégséges feltétel.
Szólj hozzá!
2009.11.30. 14:03
TREAT-NMD Advisory Committee for Therapeutics - Orvosi Tanácsadó Bizottság
Címkék: klinikai kipróbálás tact
27 November 2009 TREAT-NMD newsletter no. 67Az alábbiakat azért érdemes elolvasni, hogy többet tudjunk a TREAT-NMD működéséről, és a jövő lehetőségeiről.A neuromuscularis betegségekkel összefüggő gyógyító terápiákkal kapcsolatosan sok ígéretes kutatási eredményt…
1 komment
2009.10.20. 10:22
Antiszensz oligonukleotid terápia
Címkék: dmd klinikai kipróbálás exon szkipping 51 exon átugrás 51 antiszensz oligonukleotidok
PRESS RELEASE TREAT‐NMD, EMEA and patient group workshop on Antisense Oligonucleotide therapies in Duchenne muscular dystrophy (DMD) signals collaborative approach to the issues of personalized medicineA hatékony 51 exon átugrás alapján működő génterápia mintegy 80%-át érinti a DMD…
Szólj hozzá!
2009.09.22. 10:13
SMA-ban ez a jelenlegi egyetlen jelölt, amely hatásos
Címkék: sma klinikai kipróbálás tro 19622
A Trophos cég(Franciaország) által kifejlesztett TRO 19622 (cholest-4-en-3-one, oxime), egy koleszterinnel rokon vegyület, jelenleg az egyetlen hatásos gyógyszer jelölt az SMA betegség kezelését tekintve, amely többek közt az idegsejtekben található mitokondriumok…
Szólj hozzá!
2009.08.31. 13:19
A Prosensa és a TREAT-NMD stratégiai együttműködést kezdtek a PRO-051 klinikai kipróbálásának megtervezésében
Címkék: adatbázis klinikai kipróbálás 51 exon átugrás prosensa
SajtóközleményLeiden, 2009 augusztus 31.A Prosensa holland központtal működő biofarmakológia cég, amelynek homlokterében RNS módosításon alapuló gyógyszerek gyártása áll, sikerrel használja a TREAT-NMD regisztrációs adatbázist a PRO-051 vegyület II./III. fázisú…
1 komment
2009.07.02. 14:05
Az aktuális 51 exon átugrás klinikai kipróbálásáról
Címkék: dmd klinikai kipróbálás 51 exon átugrás
A közalapítványok és a gyógyszercégek együttműködnek azzal a céllal, hogy a sikeres klinikai kipróbálás eredményeképp a gyógyszer piacra kerülhessen. A kipróbálásokhoz közpénz szerzése évekbe telik, és meg kell nyerni a politikusok támogatását is. Pl.…
Szólj hozzá!
2009.04.17. 13:05
Ataluren – PTC 124 gyógyszer pontmutációs Duchenne szindrómás betegeknek
Címkék: duchenne klinikai kipróbálás pontmutáció ptc124
Az Ataluren (PTC124™, 3-[5-(2-fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoil sav) a genetikai mutáció következtében szintetizált működésképtelen fehérje képződés ellen kikísérletezett gyógyszer a leolvasás tekintetében nonszensz (értelmezhetetlen) pontmutáció esetén.A…
Szólj hozzá!
2009.04.07. 21:08
Az 51 exon szkipping klinikai kipróbálásról
Címkék: duchenne klinikai kipróbálás aon disztrofin exon szkipping
A kezelés lényege:Az 51 exon átugratását előidéző antiszensz oligonukleotidok (AON) adása szubkután 5-16 éves betegeknek. A kezelés célja: A kezeléstől 10-20-30%-os disztrofin termelődést várnak. A legmagasabb, 300 mg-os dózis (AON) sem haladja meg azt a…
7 komment
2009.04.01. 10:41
klinikai kipróbálás - regisztrált betegek
Címkék: adatbázis klinikai kipróbálás regisztrált beteg
Akik már előzőleg regisztráltak, ezért már szerepelnek az adatbázisban, azokat értesítettük, ha adataik alapján megfeleltek a klinikai kipróbáláson való részvétel kritériumainak. Tehát nincs szükség arra, hogy külön megkeressenek bennünket azzal a céllal, hogy jelezzék…
Szólj hozzá!
2009.04.01. 10:25
Mi számít regisztrációnak
Címkék: adatbázis klinikai kipróbálás uj regisztráció
Előfordul, hogy megkeresnek szülők, és azt gondolják, hogy a beteg gyermek szerepel az adatbázisban. Ezúton hívom fel a figyelmet arra, hogy regisztrálni csak a TREAT-NMD által kibocsátott kérdőíven lehet, amin a TREAT_NMD logo szerepel. Az adatbázisban pedig akkor szerepelhet…