November megkeresett bennünket a TREAT-NMD konzorciummal együttműködő gyógyszercég képviselője. Magyarországon hat másik kiválasztott ország mellett lehetőségünk lett volna részt venni azon a klinikai kipróbáláson, amelyről már 2009 márciusában folytak tárgyalások, ahogy értesülhettek róla a blog első bejegyzésében is. Hat ország mellett hetedikként szerepeltünk a listán, mint a klinikai kipróbálások egyik lehetséges helyszíne. A kritériumoknak azonban egy betegünk felelt csak meg. A kizáró ok pedig a szteroid terápia mellőzése.
A „Gyógyító jó szándék” szervezésében a novemberi családi napon ismertettük a klinikai kipróbálás lényégét (a blogban szintén található információ erről)
Ugyanitt ismertettük, hogy miért is szükséges a szteroid terápia, mint egyetlen valóban hatékony gyógyszeres kezelés, a DMD betegek számára. Sajnos a szteroid terápia Magyarországon még nem elfogadott gyakorlat, sokszor a szülők ellenérzése miatt, bár Nyugat-Európában és Amerikában már lassan tíz éve az eredményes terápiás gyakorlat része.
A mellékelt fájlban olvasható a szteroid terápiáról szóló rövid összefoglaló. Ajánlom szíves figyelmébe minden aggódó szülőnek, aki szeretné, ha gyermeke járóképességét, aktivitását, vitalitását minél tovább megőrizze. Ugyanitt információ található a lehetséges mellékhatások kezeléséről is.
Csak a hangsúly kedvéért mellékelem azt az angolul írt levelet, amelyben a program szervezője elutasítja azokat a lehetséges betegeket, akik kizárólag a szteroid terápia hiánya miatt nem vehetnek részt a most szerveződő klinikai kipróbáláson. Mi felajánlottuk, hogy a kezelések megkezdéséig megkeressük a betegeket, és szakorvosukat a szteroid terápia megkezdése érdekében, így hat hónap szteroid terápia után vehettek volna részt a betegek a klinikai teszteken. Azonban ezt az időszakot a szervezők túl hosszúnak találták, így ebből a klinikai kipróbálásból Magyarországot kizárták. A kipróbálásban részt vevő országok, köztük pl. Csehország a kritériumoknak megfelelő tíz beteggel, mindegyikében a szteroid kezelés az általános terápiás gyakorlat része.
“Please find enclosed the Pre-study Site Visit follow-up letter for the visit of 9th November 2010.
You will also receive the original document in the next week.
I regret to anticipate that your site has not been selected for this study because your patients’ population does not fulfill the eligibility requirement on glucocorticosteroids treatment and 6 months period is too long to wait for recruitment.
Thank you and do not hesitate to contact me for any question.”
