Miután több email, és telefon jelzi számomra, hogy nagy az érdeklődés a klinikai kipróbálás iránt, néhány személyes kiegészítést tennék az előzőleg közölt felhíváshoz.
Kedves szülők!
Önök már tudják, hogy a részvétel életkorhoz kötött.
De nem ez az egyetlen szűrő.
Nem minden DMD-s kis beteg kerülhet a listára! A kipróbálandó gyógyszer (módszer) ugyanis csak bizonyos DNS hibák korrigálására képes. Az előzetes eredmények alapján ezzel mód nyílik arra, hogy a disztrofin fehérje szintézise megtörténjen. Egyes mutációs hibák esetén nem teljes mértékben, de mindenképpen működő fehérjemolekula képződik, amely a betegek életminőségén feltétlenül javít.
Azok a betegek, akiknél a mutáció más helyen található (esetleg nem deléció, hanem duplikáció) nem vehetnek részt ebben a tesztben. Néhány betegnél, esetleg egy későbbi szűrés során, fizikai állapotuk, esetleg terápiás előzményeik zárhatja ki, hogy ebben a klinikai tesztben részt vegyenek.
Mint minden klinikai teszt, itt is lesz kontrol csoport. E nélkül ugyanis nem lehet az eredményeket értékelni. Még, ha gyermekük placebo kezelésbe részesülne, akkor is fontos dolog részesei lesznek, hiszen hozzájárulnak ahhoz, hogy minél hamarabb olyan gyógymód legyen a kezünkben, amelyben már az Önök gyermeke is részesülhet.
Arra biztatok mindenkit, hogy bátran kérjenek regisztrációs kérdőívet, akár megfelelnek a betegek a feltételeknek, akár nem! Ugyanis ezzel megnő az esély arra, hogy a legközelebbi klinikai kipróbálásba már mondhatni automatikusan bekerülhessenek. Természetesen ekkor kikérjük a betegek vagy szüleik hozzájárulását. Már van információnk egy másik klinikai kipróbálásról is. Megfelelő időben közzé tesszük a felhívást, amelyet ezen a blogon is olvashatnak majd.
Természetesen, mint minden klinikai kipróbálás esetében, a teszt részleteit most sem ismerhetjük meg előre, vagy a kipróbálás folyamatában. Az eredményekről azonban már tudományos fórumokon fognak beszámolni a kutatók.
Annyit tudni kell, hogy a klinikai teszteknek nem lesznek vesztesei, csak nyertesei. Semmilyen egészségkárosodástól nem kell tartani.
A résztvevőknek (vagy képviselőiknek), az első körben telefonos vagy email-es belegyezésen túl, a későbbiekben írásos részvételi nyilatkozatban kell megerősíteni részvételi szándékukat. A nyilatkozatot postán fogják megkapni, és aláírva kérjük vissza.
Minden további teendőről értesítjük a szülőket a regisztrációs kérdőívekben megadott elérhetőségeken keresztül. Arra biztatom a szülőket, hogy aki teheti, email-ben tartsa velünk a kapcsolatot. Természetesen, akinek erre nincs módja, bátran kereshet telefonon.
