PRESS RELEASE TREAT‐NMD, EMEA and patient group workshop on Antisense Oligonucleotide therapies in Duchenne muscular dystrophy (DMD) signals collaborative approach to the issues of personalized medicine
A hatékony 51 exon átugrás alapján működő génterápia mintegy 80%-át érinti a DMD beteg fiúknak. Azonban az antiszensz oligonukleotidok (AO - az m-RNS transzláció gátlásán alapuló gyógyszercsalád) exonra szabott kifejlesztésére van szükség, azaz ahány mutáció, annyiféle AO szükséges. Az ilyen eljárás példa nélküli a genetikai betegségek körében. Ha minden genetikai betegséget okozó mutációhoz hosszadalmas gyógyszer engedélyezési folyamat tartozik, az veszélyeztetheti ennek az ígéretes kutatásnak az eredményességét. Ezért a DMD szakemberek, betegtámogató szervezetek közös stratégia kialakítása mellett tették le a voksot a gyógyszer engedélyezési eljárást illetően az TREAT-NMD, az EMEA (Európai Gyógyszerügynökség)és a betegszervezetek együttműködésével szervezett, Antiszensz oligonukleotid terápiák a Duchenne izomsorvadásban – DMD (Antisense Oligonucleotide therapies in Duchenne muscular dystrophy (DMD))címmel tartott műhelymunka során. Az engedélyező hatóságok felé megnyilvánuló közös álláspont kialakítását gondos előkészítés alapozta meg, ahol a jóváhagyási folyamatok biztonságos, és hatékony lépéseit illetően egyetértés alakult ki a felek között. A további fejlesztésekhez az EMEA bevonását is kezdeményezték. Ez a második alkalom, hogy a TREAT-NMD olyan stratégiai találkozó szervezésében vett részt, ahol a szabályozó hatóságok részvételével kialakított széles fórum tárgyalásainak eredményéből mindkét oldal profitálhatott.
A gyógyszerek egyenkénti engedélyezése helyett közös stratégiát kívánunk kialakítani az egymáshoz igen hasonló vegyületek alkalmazásának együttes szabályozása érdekében, nyilatkozta Francesco Muntoni, TREAT-NMD partner, a megbeszélés levezető elnöke. Értékelte az EMEA együttműködő készségét a Duchenne betegszervezetekkel, és kijelentette, hogy meg van győződve arról, hogy a konstruktív és nyílt egyeztetések segítik a terápiás eljárások gyors engedélyezését a biztonság és hatékonyság kockázatának növekedése nélkül.
A találkozót követően az Izomdisztrófia Nonprofit Társaság (Parent Project Muscular Dystrophy - PPMD, DMD/BMD - USA) elnöke Pat Furlong, megköszönte, hogy jelen lehetett ezen a történelmi jelentőségű találkozón. A találkozó sikerességét hangsúlyozta több más szakember is. Üdvözölték a további együttműködést lehetőségét.
A találkozó eredméyei
Az EMEA képviselői kijelentették, hogy rugalmasan alkalmazzák a meglévő eljárásokat, és eszközöket, és a következő exonokra vontakozó engedélyezési eljárásokkal kapcsolatban nyitottak a további tárgyalásokra, alternatív megoldásokat keresnek. Bár minden exonra külön engedélyezési folyamatra van szükség, elfogadják a közösen érvényes illetve extrapolálható adatokat és vizsgálati eredményeket. Az EMEA kiemelte, hogy mindenképpen annyi adatra van szükség, amennyi alátámasztja a gyógyszer termékké nyilvánítását, az alkalmazás kockázatának és sikerének kiegyensúlyozottságát. A termék engedélyezéséhez szükséges adekvát adatok biztosítása érdekében a szabályozó hatóság szigorúan megköveteli, hogy a szponzorok minél hamarabb egyeztessenek az SAWP (EMEA Tudományos Tanácsadó Munkabizottsága)) és a PDCO (EMEA Pediátriai Bizottsága) szervezetekkel, hogy a kipróbálások megkezdése előtt már megegyezés szülessen. Továbbá gyorsított engedélyezési folyamat alkalmazható minden esetben, amikor életmentő és nélkülözhetetlen orvosi beavatkozásról van szó. A munka kellő összehangolása akkor érhető el, ha a fejlesztés korai stádiumában már együttműködés alakul ki az EMEA-val, és a továbbiakban is folytatják a párbeszédet.
